Liệu pháp gen trong điều trị ung thư và nghiên cứu mới tại Viện Công nghệ Massachusetts Trong một tương lai gần, căn bệnh ung thư hoàn toàn có thể điều trị khỏi nhờ những liệu pháp mới. Liệu pháp gen – tương lai cho điều trị khỏi bệnh ung thư không chỉ là một lời hứa hẹn, đó còn là thực tế đã được chứng minh.

Liệu pháp gen trong điều trị ung thư và nghiên cứu mới tại Viện Công nghệ Massachusetts


  Ngày viết : 24/07/2022 14:24          Lượt xem : 85


Trong một tương lai gần, căn bệnh ung thư hoàn toàn có thể điều trị khỏi nhờ những liệu pháp mới. Liệu pháp gen – tương lai cho điều trị khỏi bệnh ung thư không chỉ là một lời hứa hẹn, đó còn là thực tế đã được chứng minh.

Liệu pháp gen trong điều trị ung thư và nghiên cứu mới tại Viện Công nghệ Massachusetts

Liệu pháp gen trong điều trị ung thư và nghiên cứu mới tại Viện Công nghệ Massachusetts

Liệu pháp gen là gì?

Những bất thường về gen và nhiễm sắc thể là nguyên nhân của các bệnh di truyền; mặt khác theo nhiều nghiên cứu thì các thay đổi về gen trong tế bào có mối liên hệ mật thiết với bệnh ung thư, cụ thể là đột biến gen. Việc gen bị “lỗi” sai, hỏng (đột biến) có thể làm thay đổi cấu trúc và chức năng của protein, dẫn đến cơ thể không còn hoạt động và phát triển một cách bình thường, gây ra nhiều bệnh lý nguy hiểm, mà tiêu biểu là ung thư – một căn bệnh đến nay vẫn chưa có phương pháp điều trị triệt để.

Theo chia sẻ của bác sĩ Trần Anh Tú – giảng viên Trường Cao đẳng Y Dược Pasteur, liệu pháp gen là phương pháp điều trị bệnh bằng cách nhắm vào gen đột biến (gen gây bệnh), cụ thể là sửa chữa hoặc thay thế gen đột biến bằng một gen khỏe mạnh. Liệu pháp gen có thể được sử dụng để sửa đổi các tế bào bên trong cơ thể hoặc thực hiện bên ngoài (phòng thí nghiệm) trước khi đưa vào cơ thể.

Cách thức thực hiện liệu pháp gen

Để thực hiện liệu pháp gen người ta sử dụng một phương tiện gọi là “vector” – được biến đổi gen – để làm nhiệm vụ chuyển gen.

Các vector đó là:

  • Virus: Virus có khả năng tự nhiên là đưa vật chất di truyền vào tế bào vì vậy mà nó có thể được sử dụng làm vectơ. Tuy nhiên, trước đó virus đã phải được sửa đổi để loại bỏ khả năng gây bệnh truyền nhiễm.
  • Các tế bào gốc: Tế bào gốc là những tế bào mà có thể biệt hóa thành các loại tế bào khác nhau, người ta sử dụng vector là tế bào gốc bằng cách chỉnh sửa các tế bào gốc này sao cho chúng chứa các gen mới giúp chống bệnh tật – việc chỉnh sửa diễn ra trong phòng thí nghiệm.
  • Liposome: “Một quả cầu” có màng ngoài là lớp lipid kép có khả năng vận chuyển các gen điều trị mới vào DNA của các tế bào mục tiêu.

Nghiên cứu mới về liệu pháp gen tại Viện Công nghệ Massachusetts

Một mô hình tính toán mới giúp xác định đột biến dẫn đến ung thư đã được công bố bởi các nhà khoa học tại MIT vào cuối tháng 6, năm 2022.

Như chúng ta đã biết, khối u có đến hàng nghìn đột biến trong DNA của chúng, nhưng chỉ một phần nhỏ trong số đó là nguyên nhân gây ra quá trình tăng sinh không kiểm soát và hình thành khối u. Những gen này còn được gọi là gen đích (hay đích tác động – targets).

Mô hình mới được nghiên cứu của MIT có khả năng quét nhanh chóng toàn bộ bộ gen của khối u ung thư, nhờ đó có thể tìm ra những đích tác động mới cho nghiên cứu thuốc trong liệu pháp điều trị gen đích.

Liệu pháp gen.

Liệu pháp gen

Phương pháp sử dụng trong mô hình nghiên cứu:

  • Sử dụng phương pháp học sâu (Deep Learning): Một ứng dụng nổi bật của AI cho phép chúng ta phát hiện ra những đột biến tích lũy không lường trước được – là những đột biến thúc đẩy tân sinh tế bào ung thư (làm tăng sinh bất thường tế bào tạo ra tổn thương gọi là tổn thương tiền ung thư – Driver Mutations).
  • Phương pháp tính toán này giúp các nhà khoa học không những hiểu biết sâu hơn về những gen mã hóa protein (chiếm 2% trong toàn bộ bộ gen) góp phần dẫn đến ung thư, mà còn hiểu hơn về những gen không mã hóa protein (chiếm 98% bộ gen nhưng vẫn chưa được hiểu biết rõ). Như vậy 100% bộ gen của khối u đã được giải mã.
  • Công cụ này cũng tìm ra những đột biến tại vị trí nối (splice mutations), hay những đột biến xảy ra ở ranh giới của exon và intron, làm gián đoạn gen ức chế khối u, dẫn đến khối u tăng sinh không kiểm soát.

Bên cạnh đó, nghiên cứu cũng chỉ ra rằng nếu ta làm mất đi những đột biến này – chẳng hạn như làm mất đi đột biến “splice mulations” – thì gen ức chế khối u sẽ hoạt động bình thường, hay sẽ không có sự xuất hiện của khối u nữa.

Việc phát hiện những đích này giúp nghiên cứu ra những thuốc mới nhằm điều trị triệt để căn bệnh ung thư.

Yếu tố rủi ro của liệu pháp gen

Dù là một phương pháp đầy hứa hẹn với những thành công thấy rõ trên thực nghiệm, nhưng phương pháp này vẫn tiềm ẩn những rủi ro đòi hỏi được nghiên cứu sâu hơn.

Giảng viên Cao đẳng Xét nghiệm Hà Nội – Trường Cao đẳng Y Dược Pasteur cho biết,  một số yếu tố rủi ro của phương pháp liệu pháp gen có thể kể đến như:

  • Các gen được chuyển giao có vấn đề – tức là chính các gen được đưa vào cơ thể để khắc phục lỗi của “gen lỗi” lại có lỗi.
  • Rủi ro nếu các gen mới được chuyển vào sai vị trí trong hệ gen cũng có thể dẫn đến hậu quả là tạo ra khối u mới (đã xảy ra trong thực nghiệm).
  • DNA mới được chuyển vào cơ thể có thể tác động đến tế bào sinh sản (tb trứng/tinh trùng) làm thay đổi vật chất di truyền ảnh hưởng đến những đứa trẻ được sinh ra bởi những người đã điều trị bằng liệu pháp gen.
  • Rủi ro đối với việc vector là virus: Hệ miễn dịch thấy virus là tác nhân lạ nên tấn công (trong nhiều trường hợp có thể gây suy cơ quan), virus hoạt động trở lại và gây bệnh, virus không dừng lại ở việc đi vào các tế bào chứa gen lỗi mà còn đi vào các tế bào lành và gây bệnh cho những tế bào này, gọi là “sự lây lan virus”.

Như vậy, bằng sự tiến bộ của khoa học công nghệ và y học nói chung và những kết quả về hiệu quả điều trị ung thư trong liệu pháp gen, tương lai chữa khỏi ung thư chỉ còn là vấn đề thời gian.

Nguồn: Trường Cao đẳng Y Dược Pasteur tổng hợp


Cao đẳng Y Dược

Tin giáo dục

Hỏi đáp Y Dược

Hoạt động sự kiện